山東再傳好消息：對罕見病致殘兒童免費康復救助

2019年12月底，《濟南時報》曾以《一針藥69.97萬!山東SMA患兒家長：以前無藥可醫，現在有藥醫不起》為題報道了SMA患兒群體。彼時，一針諾西那生鈉注射液售價69.97萬元，擋住了大多數患兒的治療路。

2021年12月3日，國家醫保局發布消息：全球首個用于治療罕見病脊髓性肌萎縮癥(SMA)的精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被正式納入醫保，2022年1月1日起正式執行。

對于罕見病患者家屬來說，山東再傳好消息。聚焦罕見病致殘兒童群體康復需求，將解決他們的“急難愁盼”問題作為踐行初心使命的實際舉措，加強殘疾兒童康復救助政策保障，將脊髓性肌萎縮癥(SMA)、成骨不全癥(瓷娃娃)等納入救助范圍，實現“應救盡救”。很多像患有罕見病致殘兒童，經過康復手術或康復訓練后均改善了身體功能狀況，融入社會生活，開啟了精彩人生。

新黃河記者從山東省殘聯獲悉，SMA等罕見病致殘兒童納入康復訓練救助范圍，經評估后符合康復訓練指征的兒童，可以同腦癱兒童一樣得到免費康復救助。同時，山東委托省殘疾兒童康復學會組織相關專家起草制定了全國首個《脊髓性肌萎縮癥(SMA)等罕見病致殘兒童康復救助項目基本康復服務規范(試行)》，加強康復項目標準化、規范化建設，保障兒童獲得安全有效的康復服務。

同時，山東在全國率先將成骨不全癥(瓷娃娃)納入了肢殘兒童矯治手術救助病種，對有手術需求且符合手術指征的殘疾兒童免費實施矯治手術，病種包干治療費用限額5萬元。截至目前，已為超過3000名肢殘兒童免費實施矯治手術，其中成骨不全癥(瓷娃娃)有近百名。

隨著民生保障政策不斷加強，特別是像脊髓性肌萎縮癥(SMA)特效治療藥物納入了醫保，更多的罕見病患兒經過藥物治療后，需要進一步進行康復訓練。

省殘聯相關負責人表示，下一步，我省將委托專業康復機構開展罕見病致殘兒童早期干預及康復專項服務，為脊髓型肌萎縮癥、成骨不全癥等罕見病致殘兒童提供篩查診斷、早期干預和康復服務，提升服務對象生活質量;同時，積極協調有關部門啟動新一輪殘疾預防行動計劃，加強產前篩查和診斷，實施罕見病篩查項目，支持殘疾預防科技攻關，從源頭減少罕見病致殘。