最資訊丨我國(guó)首款自主創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品今年謀“出海”

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新民晚報(bào)訊（記者 馬亞寧）記者近日從張江科學(xué)城獲悉，我國(guó)首款自主創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，正在為海外銷(xiāo)售做著各項(xiàng)準(zhǔn)備，今年有望迎來(lái)中國(guó)創(chuàng)新藥“出海”核爆點(diǎn)。

它就是藥明巨諾的首個(gè)領(lǐng)先產(chǎn)品瑞基奧侖賽注射液，針對(duì)復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞淋巴瘤的抗CD19 CAR-T療法。截至目前，來(lái)自全國(guó)的300多位患者因“藥明巨諾”四個(gè)字而重新迎來(lái)生命的曙光。就在本月，藥明巨諾公司宣布，其已啟動(dòng)倍諾達(dá)?（瑞基奧侖賽注射液）用于一線治療高風(fēng)險(xiǎn)大B細(xì)胞淋巴瘤的臨床研究，并已完成首例患者的回輸治療。

集齊自主創(chuàng)新三大殊榮

11年前，患上急性淋巴細(xì)胞白血病的小女孩艾米莉，在病情二次復(fù)發(fā)且無(wú)藥可以治療的情況下，參與了費(fèi)城醫(yī)院?jiǎn)?dòng)的一項(xiàng)針對(duì)兒童B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的CAR-T臨床試驗(yàn)。通過(guò)靶向CD19的CAR-T治療，三周后，她體內(nèi)癌細(xì)胞完全消失至今。自此，全球科研工作者對(duì)CAR-T治療投入了極大的熱情。

2017年8月，全球首個(gè)針對(duì)白血病的免疫改造療法正式獲得FDA批準(zhǔn)上市，以CAR-T為代表的免疫細(xì)胞治療大門(mén)從此被打開(kāi)；緊隨其后，2021年，我國(guó)第一個(gè) 1 類(lèi)生物藥的細(xì)胞治療產(chǎn)品倍諾達(dá)在張江科學(xué)城獲批。而這距離其創(chuàng)造者藥明巨諾在張江成立，僅僅過(guò)去了五年。

藥明巨諾是一家抗腫瘤領(lǐng)域的細(xì)胞治療公司，由巨諾公司 （Juno Therapeutics）和藥明康德于 2016 年合資成立。倍諾達(dá)?（瑞基奧侖賽注射液）是藥明巨諾在巨諾醫(yī)療的CAR-T細(xì)胞工藝平臺(tái)基礎(chǔ)上，自主開(kāi)發(fā)的一款靶向CD19的自體CAR-T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。它是基于美國(guó)細(xì)胞治療領(lǐng)軍企業(yè)Juno 的JCAR017，由藥明公司自主創(chuàng)新和研發(fā)且境內(nèi)外均未上市的治療用生物制品，屬于創(chuàng)新型生物制品1 類(lèi)。而倍諾達(dá)?也成為中國(guó)目前唯一一款同時(shí)獲得“重大新藥創(chuàng)制”專(zhuān)項(xiàng)、新藥上市申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格和突破性治療藥物認(rèn)定這三項(xiàng)殊榮的CAR-T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。

“以突破性、高品質(zhì)的細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品，引領(lǐng)中國(guó)細(xì)胞免疫治療產(chǎn)業(yè)的健康規(guī)范發(fā)展，是我們的初心，因此我們埋頭深耕研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。”據(jù)公司政府事務(wù)和公共關(guān)系部執(zhí)行總監(jiān)孫靜介紹，在新藥研發(fā)到上市的整個(gè)過(guò)程中，藥明巨諾已成功打造了國(guó)際領(lǐng)先的細(xì)胞免疫治療的綜合性產(chǎn)品開(kāi)發(fā)平臺(tái)，以及涵蓋血液腫瘤、實(shí)體腫瘤和自身免疫性疾病的細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品管線。

趟出中國(guó)CAR-T細(xì)胞治療的發(fā)展路

創(chuàng)新不僅難，而且代價(jià)昂貴，因?yàn)槊恳徊铰范际乔叭宋醇啊?/p>

CAR-T療法作為近年來(lái)快速崛起的治療腫瘤新型精準(zhǔn)靶向療法，與傳統(tǒng)的化學(xué)藥、生物藥的生產(chǎn)有很大區(qū)別，在生產(chǎn)過(guò)程中必須確保每個(gè)批次的質(zhì)量一致性和等效性。“CAR-T產(chǎn)品自始至終都是活細(xì)胞，無(wú)法實(shí)現(xiàn)終端滅菌，這就要求生產(chǎn)過(guò)程中，從第一步到最后的69步回輸至患者體內(nèi)，不容絲毫差錯(cuò)。這中間有上千個(gè)節(jié)點(diǎn)環(huán)環(huán)相扣，比任何傳統(tǒng)藥物的工藝生產(chǎn)都要復(fù)雜得多。”

為了最大程度地實(shí)現(xiàn)全流程的質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)，藥明巨諾在2016年2月成立之時(shí)就從巨諾醫(yī)療引進(jìn)了全套生產(chǎn)工藝進(jìn)行有效轉(zhuǎn)化，并分別在上海張江及外高橋設(shè)立了研發(fā)中心和臨床生產(chǎn)基地，在蘇州建立了國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的商業(yè)化基地，產(chǎn)能可以滿(mǎn)足每年5000名患者。與此同時(shí)，作為一種全新療法產(chǎn)品，企業(yè)需要與臨床緊密協(xié)作，臨床也要通過(guò)多學(xué)科合作為患者的治療及后續(xù)隨訪保駕護(hù)航。目前，藥明巨諾已與國(guó)內(nèi)20個(gè)臨床中心合作，積累了上百份本土案例和豐富的臨床應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)。

對(duì)于“從0到10”的拓荒者來(lái)說(shuō)，完成了技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)品上市，才只是站到了CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)之路的起點(diǎn)： CAR-T細(xì)胞儲(chǔ)存需要液氮，過(guò)安檢時(shí)不能接受X光檢測(cè)也不能打開(kāi)，如何讓安檢人員放行？CAR-T產(chǎn)品出廠后需要24小時(shí)就實(shí)現(xiàn)回輸，而現(xiàn)有醫(yī)藥配送體系需要經(jīng)過(guò)一層又一層的經(jīng)銷(xiāo)商，顯然不能實(shí)現(xiàn)，怎么辦？醫(yī)院半年才開(kāi)一次藥事委員會(huì)，CAR-T療法該如何快速入院？……藥明巨諾帶著創(chuàng)新產(chǎn)品，又破解了一道又道“非技術(shù)難題”，初步趟出了一條中國(guó)CAR-T細(xì)胞治療的落地發(fā)展之路。

依靠CAR-T產(chǎn)品的定價(jià)和療效優(yōu)勢(shì)，以及國(guó)內(nèi)在醫(yī)療服務(wù)上的價(jià)格空間，將國(guó)外的病患接到國(guó)內(nèi)指定的醫(yī)院治療，嘗試創(chuàng)新醫(yī)療的跨國(guó)旅游，已經(jīng)在藥明巨諾的商業(yè)計(jì)劃中——今年，推動(dòng)我國(guó)一類(lèi)創(chuàng)新生物藥“出海”，為國(guó)內(nèi)患者提供最新、最經(jīng)濟(jì)、最高效治療的同時(shí)，也為全球患者提供“中國(guó)創(chuàng)新藥”。藥明巨諾聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官李怡平說(shuō)，藥明巨諾的市場(chǎng)目標(biāo)不僅僅只限于國(guó)內(nèi)，我們將通過(guò)提升已上市產(chǎn)品的市場(chǎng)地位與未來(lái)產(chǎn)品的創(chuàng)新力，以張江為“始發(fā)站”走向全球，讓細(xì)胞免疫治療惠及更多患者。